Kolon Life Science(102940)は31日、神経病性疼痛の遺伝子治療薬「KLS-2031」の腰仙椎神経根症（LSR）疼痛に対する米国第1/2a相試験で、安全性と耐容性を確認したと明らかにした。患者の中途脱落により有効性に関しては統計的有意性を確保できなかったが、低用量に比べ高用量投与群では鎮痛効果が観察されたと伝えた。
KLS-2031は、組換えアデノ随伴ウイルスに、過度に増幅された痛みシグナルの正常化、神経細胞の保護および神経炎症の改善を目的とする治療遺伝子3種を搭載した神経病性疼痛の遺伝子治療薬である。
今回の臨床はヒトを対象に実施された試験だ。Kolon Life Scienceは2019年に米食品医薬品局（FDA）の承認を受け、2020年4月16日から昨年10月5日までの2年6カ月間、米国内2機関で18人を対象に臨床を実施した。
対象者は、KLS-2031の低用量、中用量、高用量に分けた3種類のコホートとプラセボ対照群に無作為に割り付けられた。標的後根神経節周辺の領域に経椎間孔硬膜外注射が単回投与された。
臨床試験の中間結果報告書によると、総研究期間104週のうち、二重盲検の治療期間である52週目までに発生した重大な有害事象はなかった。治療後に有害事象を経験した対象者数は、低用量投与群2人、中用量投与群4人、高用量投与群4人、プラセボ群6人の計16人である。
このうち薬剤に関連した治療後の有害事象は2人で、高用量投与群の1人の対象者でアミノトランスフェラーゼの上昇が観察されたが、軽症で症状発現時点から2週間以内に回復したと報告された。このほか、プラセボ群の1人の対象者が頭痛と多汗症を経験した。
Kolon Life Scienceは、米国第1/2a相臨床を通じて臨床の第一の目的であるKLS-2031の優れた耐容性と安全性を確保したと説明した。鎮痛効果は新型コロナのパンデミックによる患者の中途脱落で統計的有意性を確保できなかったが、中用量および高用量投与群で鎮痛効果が観察された。
Kolon Life Scienceの金善振（キム・ソンジン）代表は「今回の結果を基に、後期臨床に向けた推奨用量の選定など後続の臨床開発とともに、適応症拡大のための前臨床試験を進めている」と伝えた。